多位糖尿病科学研究领域的领导者认为与SGLT抑制剂相关的DKA风险可以通过适当的患者选择、教育和对酮体水平监控来控制。
IL-23/IL-17信号通路在多种慢性炎症性疾病的病理中起到关键性作用，对这一信号通路的研究已经催生了多款重磅药物的产生，其中包括杨森公司的Stelara，艾伯维公司的Skyrizi，诺华公司的Cosentyx等。礼来公司免疫学开发副总裁Lotus Mallbris博士说：在去年公布mirikizumab治疗中重度溃疡性结肠炎的2期临床积极结果后，我们很高兴今年可以回到DDW，并且公布更多mirikizumab治疗慢性炎症性胃肠道疾病的积极结果。
在PRO临床缓解率方面，接受200 mg，600 mg，和1000 mg剂量mirikizumab的患者组的缓解率为12.9%，28.1%和21.9%，安慰剂组为6.3%。克罗恩病最常见的区域是小肠末端和结肠初始部，然而它可能影响到胃肠道的任何部分。IBD包括克罗恩病和溃疡性结肠炎（ulcerative colitis），它影响到全球1000万人的生活。我们希望mirikizumab能够帮助提高治疗克罗恩疾病患者的标准，并且期待启动3期临床试验，进一步评估mirikizumab治疗克罗恩病的疗效和安全性。日前，礼来（Eli Lilly and Company）公司在美国消化疾病周（DDW）医学会议上，公布了该公司开发的IL-23抑制剂mirikizumab在治疗中重度克罗恩病（Crohns disease）患者的2期临床试验中获得的积极结果。
Mirikizumab目前在多项临床试验中治疗包括银屑病、溃疡性结肠炎和克罗恩病在内的多项免疫疾病。Mirikizumab是礼来公司开发的一款靶向IL-23的p19亚基的全人源化单克隆抗体。SkySTAR平台是发现靶向RNA的创新小分子药物技术平台。
开发靶向RNA的小分子疗法，武田公司达成合作 2019-05-07 09:01 · angus Skyhawk Therapeutics公司宣布与武田公司达成研发合作协议，将使用该公司的SkySTAR技术平台帮助武田公司研发靶向特定神经疾病靶点的创新小分子疗法。▲Skyhawk公司联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生（图片来源：Skyhawk公司官网）武田是一家聚焦于神经科学的全球性生物医药公司，它在开发治疗多种严重疾病的革新疗法方面有悠久的历史，Skyhawk公司联合创始人兼首席执行官Bill Haney先生说：我们期待与武田的团队合作，改善患者的医疗选择。今日，Skyhawk Therapeutics公司宣布与武田（Takeda）公司达成研发合作协议，将使用该公司的SkySTAR技术平台帮助武田公司研发靶向特定神经疾病靶点的创新小分子疗法。Skyhawk将获得前期付款和基于未来里程碑的后续付款，以及产品销售额的分成。
继药明康德合作伙伴Arrakis Therapeutics公司近日完成7500万B轮融资之后，这是又一家聚焦于靶向RNA的小分子药物的生物技术公司传来好消息。武田致力于开发创新手段，治疗目前没有有效疗法的中枢神经系统疾病，武田神经科学治疗领域负责人Emiliangelo Ratti先生说：Skyhawk在纠正RNA表达方面的创新策略将与我们在小分子科学方面的专长相辅相成，提高成功靶向此前‘不可成药的神经疾病靶点的机会。
RNA剪接错误可能导致mRNA的表达水平缺失，这可能导致包括神经母细胞瘤，肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），帕金森病（PD），额颞叶痴呆症（FTD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）等神经系统疾病。武田将获得针对多个靶点的在研化合物的独家全球性研发和推广权益，并且负责在研疗法的临床开发和推广。Skyhawk的SkySTAR技术平台能够发现小分子化合物，通过与RNA前体结合，在细胞核中纠正RNA的剪接错误，恢复mRNA的表达水平。根据合作协议，Skyhawk公司将负责使用SkySTAR技术平台发现针对特定神经疾病靶点的创新小分子疗法并且进行临床前开发
Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，辉瑞罕见疾病全球总裁Paul Levesque先生说：这一里程碑对这些患者来说是颠覆性的进步，他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），将心血管相关住院风险降低32%（p0.0001），还可以提高患者的其它功能性指标。野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，一旦确诊后，患者的中位生存期只有2-3.5年。
Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。
值得一提的是，这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。AATR-CM可以分为两类，一种为遗传型，是由于TTR基因产生突变而产生的。
AATR-ACT试验结果表明，Vyndaqel在30个月的试验过程中，与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标（p=0.0006）。参考资料：[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019, [2] Pfizers tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,。今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。另一种为野生型，这些患者TTR基因上没有产生突变，但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。
例如，在接受治疗后6个月，Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。
Vyndaqel和Vyndamax是first-in-class 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。
这是一项随机双盲，含安慰剂对照的全球性临床试验，第一次检测治疗AATR-CM的疗法。死亡风险降低30%，FDA批准辉瑞新药上市，治疗致命心脏疾病 2019-05-07 08:28 · angus 辉瑞公司宣布，美国FDA批准该公司的Vyndaqel和Vyndamax上市，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。
TTR通常以四聚体的形式存在，当不稳定的四聚体解离后，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。辉瑞致力于将突破性疗法带给患者，改变他们的生活。据统计，在美国大约有10万名AATR-CM患者，而只有1-2%的患者被确诊。我们将继续与医生团体合作，增进对这一疾病的关注，最终提高AATR-CM的发现和诊断率。
它是由于TTR的不稳定性造成的规模较小的鼎泰在经历了去年业绩下滑和亏损后，今年缓过神来了，值得肯定。
综合型2：这类企业主要从事仿制药药学开发和生物等效性研究，受仿制药一致性评价政策影响非常大。CRO的江湖，既精彩又险恶。
由此可能会对CRO行业过往几年稳健发展步伐产生负面影响。此外，由于民祥医药、海特生物（汉康医药）所披露CRO相关信息十分有限，无法形成横向比较，故不纳入讨论。
2015-2018年41家企业合并各指标对比（万元） 虽然还有不少优质CRO企业仍然在成为公众公司的道路上厉兵秣马也有企业选择急流勇退，但从上述41家企业的数据分析也可以窥见CRO行业发展状态。今年迎来的是靶蛋白结构研究的领军企业维亚生物，长期以来这是一家小而美的公司，但是在上海光源使用了超过69%的平均工业光束时间。化学CMC：这类企业只做仿制药药学开发，缺少生物等效性研究，受仿制药一致性评价政策影响更大。4）诺康达缺少2015年数据，故人均指标是3年（2016年到2018年），而其他公司是4年（2015年到2018年）。
前些年，在毕姥爷带领下，药品监管领域改革可谓拨乱反正、大刀阔斧、雷厉风行、一往无前。虽然收入都不同程度有所增长，但净利润要么亏损要么下滑。
人均产出和人均利润也在小幅攀升之中。综合型1：总体来看，除了收入都稳步提升，净利润普遍大涨，可以说依然保持一个良好的发展势头。
生物CRO/CDMO：药明生物各项指标都遥遥领先，在第一个项目获得FDA和EMA双重认证之后，在未来较长一段时间内都会保持高速增长，未来的目标是要从龙沙等国际巨头手中争夺商业化生产的订单。情况到底会怎么样呢？我们一起持续关注CRO行业，并期待明年的年报大展示。
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